Nesta segunda-feira (17), a Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA, publicou no Diário Oficial da União, o registro do medicamento Zolgensma.

O Zolgensma é um produto de terapia gênica usado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), uma doença rara e grave, causada pela alteração do gene que codifica a proteína SMN (Survival Motor Neuron), molécula necessária para a sobrevivência do neurônio motor, responsável pelo controle do movimento muscular.

A AME, causa fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva e possui incidência mundial aproximada de 1,2 nascidos vivos, dos quais cerca de 45% a 60% dos casos são AME do tipo 1, forma mais grave da doença, sendo a principal causa de mortalidade infantil decorrente de uma doença monogenética.

O Zolgensma obteve o registro na Anvisa para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até 2 anos de idade, com mutações bialélicas no gene de SMN1 ou até três cópias de outro gene conhecido como SMN2.

No último sábado (15) o deputado Fabiano da Luz, havia anunciado, através de sua assessoria, a legalização da terapia genética Zolgensma, no Brasil.

Segundo Fabiano, o remédio virá dos EUA para o hospital em que a criança está sendo tratada de forma nominal.

Termo de compromisso

Sobre o termo de compromisso, a empresa fabricante, Novartis, se responsabiliza por enviar anualmente dados dos estudos em andamentos à Anvisa e ainda assegurar a realização de estudos complementares de acompanhamento de pacientes brasileiros, de forma a acompanhar o perfil de segurança e de eficácia do produto a longo prazo no Brasil, na perspectiva da avaliação da manutenção do balanço benefício x risco positivo, como atestado no registro.

As informações técnicas sobre o Zolgensma e as condições impostas ao detentor de registro no Termo de Compromisso serão informadas publicamente, junto com prazos e datas para sua execução, por meio do Portal da Anvisa na internet.

Prazo

Foram 149 dias úteis de avaliação, desde a submissão dos documentos pela Novartis à Anvisa até a publicação do deferimento final no Diário Oficial da União, considerando os prazos de análise da equipe da Agência (117 dias) e das respostas ao cumprimento das exigências por parte da empresa (32 dias). Para garantir a efetiva regularização do Zolgensma no Brasil, houve inúmeras reuniões, discussões técnicas e acordos entre a Anvisa e representantes nacionais e internacionais.

Com a publicação do registro a Agência cumpre a legislação nacional, que prevê um prazo de análise pela instituição de 120 dias para produtos priorizados.